附条件上市的中国式探索
药品附条件上市许可制度是世界主要国家药品审评审批重要制度之一，欧盟、日本、美国等国都制定了药品附条件上市许可制度。附条件批准上市的目的是缩短药物临床试验的研发时间，使其尽早应用于无法继续等待的危重疾病或公共卫生方面急需的患者。
近年来，无论是国外还是国内都有药品通过附条件审批路径上市，在一定程度上缓解了紧急医疗需求。我国药品附条件批准工作启动较晚，与其他药品监管制度的衔接还有待提高。
本文通过分析药品附条件批准上市情况，对比国外附条件上市许可制度，以期对我国药品附条件批准上市工作的开展提供借鉴和参考。
欧美加速审评趋多
欧盟医疗产品紧急授权程序包括加速审评和特殊审评，附条件上市许可属于加速审评程序。根据欧盟委员会（European Commission, EC）726/2004、507/2006号法规，附条件上市许可制度包括路径概述、准入条件、上市前评价要求以及上市所附特定条件等。具体的流程涉及申请前的沟通交流、申请、审评、有效期及其延续、转换为正式上市许可等。
美国是世界上最早开展加速审批（对应附条件批准路径）的国家，从路径命名上可以看出，美国更强调其“加速”的功能。FDA《加速审评审批应对严重情况的药品和生物制品的工业界指南》提出美国加速审评审批的路径，包括加速审批的相关定义、范围、条件和上市后监管等。对于附条件批准的上市前关键研究，美国FDA强调其疗效是基于替代终点或中间临床终点。
实施效果方面，根据欧洲药品管理局（EMA）发布的药品监管年度报告，截至2021年9月底，EMA共批准61个药品上市，其中获欧盟附条件上市许可的产品数量达到10个，包括强生、阿斯利康、莫德纳3个新冠疫苗，以及多个抗肿瘤药物。2020年，EMA共受理123个产品的上市许可，批准了97个，其中附条件上市13个。附条件上市许可的产品从2018年的1个增加到2020年的13个，呈现快速增长趋势。
FDA批准的创新药中，2020年有12个（23%）获得加速批准，数量上创近5年来纪录。2020年，两款加速批准药物Keytruda和Opdivo全球销售额分别为69.92亿美元和143. 80亿美元，位列全球药品销售额排名第2位和第7位。可见，药品附条件批准上市可以成功地将符合适用情形和条件的药品提前推向市场，解决临床急需用药问题，同时获得显著收益。
我国开辟审评新方向
为完善我国药品审评审批机制，加快创新药品上市，我国新修订的《药品管理法》、《药品注册管理办法》等法规均引入了“附条件批准”的审评制度上市条件上市条件，2020年国家药监局药品审评中心又发布了《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（征求意见稿）》和《药品附条件批准上市技术指导原则（试行）》，进一步完善药品附条件上市许可制度。
近几年，我国药品附条件上市许可制度对新药研发及上市产生了积极作用，附条件批准上市药品数量逐年上升。2018年5个、2019年5个、2020年6个，2021年数量有了明显增加，达到14个。附条件上市药物主要涵盖抗肿瘤、罕见病及新冠疫苗等领域。
值得一提的是，2022年1月，国家药监局附条件批准中药创新药淫羊藿素软胶囊上市，这也为中药创新与审评开辟了新方向。
配套政策建议
一是加强上市后风险管理。药品附条件上市许可主要围绕审评审批环节制定的管理制度，我国《药品附条件批准上市技术指导原则》规定了产品上市后要求，包括完成上市后临床研究计划、研究完成日期、最终临床研究报告提交日期以及上市后风险管理计划等。考虑到附条件上市产品风险还不完全确定，药品上市许可持有人应加强重点监测与评价，建议把附条件上市许可产品风险管理写入《药物警戒质量管理规范》，明确持有人的责任与义务，药品监管部门可根据情况对其开展药物警戒检查。
二是进一步完善审评尺度，统一行业共识。药品监管部门要在技术指南建设、审评实践中不断规范药品附条件批准的技术内涵和审评要求，解决目前存在的问题。例如有效期的设定及其延续、转换为正式许可的要求等。指引持有人正确理解和认识附条件批准的内涵和要求。
三是建立适合我国产业发展的附条件上市许可制度。我国医药产业构成与国外不同。其主要门类包括：化学原料药及制剂、中药材、中药饮片、中成药、抗生素、生物制品、生化药品、放射性药品、医疗器械等。制度设计应充分考虑中药的传承与创新，有效性评价的要点应结合中药特点、规律和临床实践实际，促进治疗严重、危及生命的疾病以及公共卫生方面急需的中药产品上市。
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